Vad är iPS‑celler?
Inducerade pluripotenta stamceller, eller iPS‑celler, är ett stort genombrott inom modern medicin. De skapas genom att omprogrammera vuxna celler, till exempel hud‑ eller blodceller, och liknar i funktion de embryonala stamcellerna. iPS‑celler kan dela sig länge och utvecklas till många olika celltyper, vilket gör dem användbara för regenerativ medicin och läkemedelstestning.
De erbjuder också en väg runt de etiska problem som följer med embryonala stamceller, eftersom forskningen kan gå framåt utan att använda embryon.
ReHeart: ny behandling för svår hjärtsvikt
ReHeart, utvecklad av Qualipse (en startup knuten till Osaka University), presenterades på Osaka‑Kansai Expo. Produkten är en lamina bestående av hjärtmuskelceller framställda från iPS‑celler donerade av friska givare. Behandlingen riktar sig till patienter med svår hjärtsvikt som inte svarar tillräckligt på konventionella behandlingar.
Ingreppet görs vid öppen operation där tre laminer av kardiomyocyter fästs på hjärtat för att hjälpa återhämtningen i ischemidrabbade områden. Studier med åtta deltagare visar lovande resultat, med förbättrad VO2‑pik (maximal syreupptagningsförmåga) och funktion. En fullskalig studie med 75 patienter planeras, och kommersialisering väntas börja hösten 2026.
Amusepri: ny cellterapi mot Parkinsons
Amusepri (även kallad laguneprocell) är den andra produkten som godkänts. Den utvecklades gemensamt av Sumitomo Pharma och RACTHERA. Produkten består av dopaminergiska progenitorceller framtagna för att förbättra motoriska symtom hos personer med Parkinsons sjukdom.
Cellerna injiceras direkt i hjärnan med stereotaktisk hjärnkirurgi (en precisionsmetod inom neurokirurgi) för att kompensera för dopaminbristen som följer av cellförlust. En klinisk studie vid Kyoto University Hospital visade förbättrade symtom hos majoriteten av deltagarna.
Starka vetenskapliga och tekniska samarbeten
Amusepri produceras i SMaRT i Suita, Osaka: världens första anläggning av sitt slag. Utvecklingen av båda produkterna har möjliggjorts av nära samarbeten mellan akademi och industri. Kyoto University har varit central för donationen av iPS‑celler, och företag som Eisai bidrar med cellrensningsteknik.
Genom detta samarbete har Japan byggt upp en komplett inhemsk produktionskedja, delvis tack vare investeringar och vetenskapliga riktlinjer som lyfts fram av nobelpristagaren Shinya Yamanaka.
I ett uttalande uttryckte Yamanaka sin glädje över milstolpen och betonade vikten av fortsatt forskning för att bekräfta säkerheten och effektiviteten hos dessa behandlingar.
Japan har ett särskilt system som tillåter tidiga godkännanden inom regenerativ medicin, vilket nu syns i dessa beslut. Patienter som kan ha nytta av behandlingarna kan dock behöva vänta tills de blir tillgängliga via sjukförsäkringssystemet, något som förväntas ske några månader efter godkännandet.
Med dessa framsteg fortsätter Japan att ligga i framkant inom regenerativ medicin, något både vårdpersonal och patienter världen över följer noggrant. Ett nytt immunterapiläkemedel, VIR-5500, visar lovande resultat i tidiga kliniska prövningar för avancerad prostatacancer där experimentell medicin krymper tumörer. En forskargrupp vid Spaniens Nationella Cancerforskningscenter (CNIO) har utvecklat en ny behandling mot bukspottkörtelcancer som utplånar tumörer och förhindrar läkemedelsresistens. Denna teknik, som involverar injektion av partiklar som levererar CRISPR-Cas9 och DNA för anticancer-CAR-receptorer, förenklar och påskyndar processen jämfört med traditionella CAR-T-terapier och gör immunceller till ett vapen mot cancer.
